截至目前，已有2860種藥品進入國家醫(yī)保目錄，國內67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。

國內67%的已上市罕見病用藥都進入了國家醫(yī)保目錄，這是一個讓人振奮的數據。

因為發(fā)病率較低，所以稱之為罕見病。但事實上，像漸凍人癥這樣的罕見病，目前全球高達7000種，且以每年兩百多種的速度遞增。

盡管某一種罕見病的發(fā)病率較低，然而一旦換算成絕對數字，罕見病患者就是一個龐大的群體。據統(tǒng)計，中國罕見病患者的總數不低于2000萬人，每種罕見病的患者人數約為2800人，考慮到每個患者的背后往往都關聯著一個家庭乃至一個家族，因此罕見病及其衍生出來的問題絕對不容小視。

改善罕見病患者的處境，就需要直面藥物缺乏、診治困難、醫(yī)療保障資源缺位等一系列難題。一個事實是，市場上的罕見病藥品價格太貴了!由于罕見病患者相對少，而罕見病藥品研發(fā)費用高，所以罕見病藥品價格較高，產生的醫(yī)療費用較多。要減輕罕見病患者沉重的負擔，就需要提高其保障比例。

為了讓更多的罕見病藥品能夠以相對低的價格進入醫(yī)保，有關部門一直在努力。

“每一個小群體都不應該被放棄”，去年，醫(yī)保目錄藥品談判現場，醫(yī)保方談判代表的這句話令無數人動容。

經過“靈魂砍價”，人們發(fā)現，在2021年國家醫(yī)保目錄調整中，用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥、原本每針70萬元的“天價藥”諾西那生鈉注射液，經過醫(yī)保談判后，以每針低于3.3萬元的“地板價”進入新版醫(yī)保目錄。

越來越多的罕見病藥品進入了國家醫(yī)保目錄，讓罕見病患者看到了希望，也減輕了他們及其家庭的經濟負擔。

罕見病患者遭遇的背后，是我國基本醫(yī)療保障體系的逐步完善。

這10年，我國持續(xù)加強全民醫(yī)療保障制度頂層設計，力求更好滿足人民群眾多元化醫(yī)療保障需求。數據顯示，截至2021年底，基本醫(yī)療保險參保人數超過13.6億人，參保覆蓋面穩(wěn)定在95%以上，建成了世界上規(guī)模最大的基本醫(yī)療保障體系。職工醫(yī)保、居民醫(yī)保政策范圍內住院費用支付比例分別為80%和70%左右，基金年收支均超2萬億元、惠及群眾就醫(yī)超過40億人次。

為了破解看病貴問題，自2018年以來，我國已開展7批全國藥品集采，共覆蓋294種藥品，藥品價格平均降幅超50%。國家醫(yī)保目錄談判力度也在不斷加大，更多救命救急的好藥得以納入醫(yī)保范圍，享受這一利好的包括罕見病患者，但又不僅僅只有他們……

健康中國是建設中國式現代化的目標之一。黨的二十大報告對進一步推進健康中國建設，規(guī)劃了更為充分的改革發(fā)展路線圖。

從把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置，到優(yōu)化人口發(fā)展戰(zhàn)略，再到深化以公益性為導向的公立醫(yī)院改革，創(chuàng)新醫(yī)防協同、醫(yī)防融合機制，健全公共衛(wèi)生體系，出現在報告中的“推進健康中國建設”改革舉措覆蓋醫(yī)療衛(wèi)生各方面頂層設計。

展望未來，全方位、全周期維護人民健康正迎來前所未有的機遇。

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