瓷娃娃、月亮孩子、蝴蝶寶寶、熊貓寶寶……這些看似可愛的名字背后卻是巨大傷痛。罕見病，現(xiàn)已成為罹患者不能承受的“生命之重”。

“兩會時間”開啟，全國人大代表丁列明聚焦罕見病用藥，擬提交的9份建議包括進一步優(yōu)化審評審批制度、進一步優(yōu)化科技創(chuàng)新生態(tài)鼓勵新藥自主研發(fā)、鼓勵和支持“孤兒藥”研發(fā)等內(nèi)容，呼吁在國家層面加強對罕見病診治的統(tǒng)籌。

罕見病并不“罕見”。權(quán)威數(shù)據(jù)顯示，全球已經(jīng)確認的罕見病超過7000種，并以每年250至280種的速度遞增。僅就我國而言，目前已有罕見病患者超2000萬人，且每年新增超20萬。退一步講，即使再罕見也需被“看見”。作為社會大家庭的平等成員，罕見病患者的健康權(quán)益應(yīng)該得到維護與善待，“孤兒藥”不該再孤獨。

要清醒看到，造成罕見病用藥短缺問題的原因眾多：其一，企業(yè)的研發(fā)意愿不強。投入成本高、患者人數(shù)少，上市后的收益不足以抵消支出。其二，臨床受試者招募有困難。囿于招募方式的單一性、效率低下、信息閉塞等限制，部分臨床試驗較難在一定時間內(nèi)完成。此外，高昂的價格等進一步阻滯了藥物的可及性。一枝一葉總關(guān)情，“生命至上、人民至上”是黨和國家的價值追求，更是我們慎終如始的鏗鏘踐行。

從2018年包括國家藥監(jiān)局在內(nèi)的多部門聯(lián)合下發(fā)《關(guān)于公布第一批罕見病目錄的通知》，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供參考范圍;到2019年國家衛(wèi)健委制定印發(fā)《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南;再到2020年全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)覆蓋324家醫(yī)院，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，我國關(guān)于罕見病的臨床診療更趨規(guī)范與科學(xué)。

診療的關(guān)鍵之一在藥物，讓罕見病患者有藥可用、用得起藥是有關(guān)部門努力的方向。需要注意的是，罕見病一般為慢性、嚴重疾病，通常會危及生命。正所謂“針尖大的窟窿能漏過斗大的風(fēng)”，再小的“不經(jīng)意”都有可能招致難以預(yù)料的嚴重后果。從這個意義上看，在優(yōu)化審評審批流程方面發(fā)力，縮短各環(huán)節(jié)時限、加快審評速度影響重大。如果把優(yōu)化審評審批流程看作是從“源”上保障“有藥可用”，那加大“孤兒藥”供應(yīng)則是從“流”上保障“用得起藥”。給予罕見病藥品增值稅優(yōu)惠、部分“孤兒藥”入國家醫(yī)保藥品目錄、設(shè)立罕見病專項公益基金……一系列務(wù)實、有效的舉措正加快落地、穩(wěn)妥推進。

“逐步提高心腦血管病、癌癥等疾病防治服務(wù)保障水平，加強罕見病用藥保障”，在今年的政府工作報告中，事關(guān)數(shù)千萬罕見病患者的民生保障承諾擲地有聲。溫暖關(guān)愛不缺席，政策保障不缺位，愿每個生命都被認真呵護!

關(guān)鍵詞： 罕見病診治關(guān)注度提升 罕見病用藥短缺問題 企業(yè)研發(fā)意愿 醫(yī)保政策兜底