·“不少企業(yè)都想做成BioPharma模式，即企業(yè)業(yè)務(wù)覆蓋研發(fā)、生產(chǎn)、產(chǎn)品商業(yè)化等各個(gè)一體化環(huán)節(jié)，但事實(shí)上能做到的公司只占少數(shù)，能在海外市場(chǎng)也保持全鏈條覆蓋的企業(yè)更是少數(shù)。以開放的心態(tài)去和匹配的公司合作很重要，這其實(shí)是一個(gè)人吃一只雞還是四個(gè)人吃一頭牛的問(wèn)題。”

第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會(huì)（CPIE）會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)。圖片來(lái)源：第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會(huì)（CPIE）

(資料圖片僅供參考)

4月25日，在上海張江舉行的第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會(huì)（CPIE）的第二日，與會(huì)者將討論焦點(diǎn)放在企業(yè)的商業(yè)化。

長(zhǎng)期發(fā)展戰(zhàn)略與財(cái)務(wù)預(yù)算如何平衡？諾誠(chéng)健華醫(yī)藥有限公司市場(chǎng)部與醫(yī)學(xué)事務(wù)部負(fù)責(zé)人司志超認(rèn)為，二者間的二元對(duì)立永遠(yuǎn)存在，當(dāng)下的生物醫(yī)藥大發(fā)展呈現(xiàn)出新、多、快的特點(diǎn)，即行業(yè)愈發(fā)強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新，產(chǎn)品越來(lái)越多，批準(zhǔn)越來(lái)越快。在此形勢(shì)下，“未來(lái)1-3年（窗口期）內(nèi)卷式競(jìng)爭(zhēng)仍將持續(xù)，成本、效率與生存仍至關(guān)重要?！?

一般來(lái)講，企業(yè)“出?！敝钙髽I(yè)在海外拓展市場(chǎng)、進(jìn)行市場(chǎng)營(yíng)銷和產(chǎn)品推廣。不過(guò)，對(duì)于國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥企而言，如果將藥品授權(quán)海外開發(fā)，僅僅是很初級(jí)的“出?！?，更高級(jí)別的“出海”，則是藥物在全球開展多中心臨床試驗(yàn)，從而在海外實(shí)現(xiàn)上市，但這一路徑，需要解決的難題并不少。

此次會(huì)議上，不少專家認(rèn)為“出?！笔悄芰?wèn)題，而非選擇問(wèn)題，而且合作很重要。“不少企業(yè)都想做成BioPharma模式（藥物在研發(fā)過(guò)程中同時(shí)使用生物技術(shù)和化學(xué)方法，生物制藥規(guī)模較大，收入基礎(chǔ)也更為多元化），即企業(yè)業(yè)務(wù)覆蓋研發(fā)、生產(chǎn)、產(chǎn)品商業(yè)化等各個(gè)一體化環(huán)節(jié)，但事實(shí)上能做到的公司只占少數(shù)，能在海外市場(chǎng)也保持全鏈條覆蓋的企業(yè)更是少數(shù)。我認(rèn)為以開放的心態(tài)去和匹配的公司合作很重要。和黃醫(yī)藥在海外市場(chǎng)的商業(yè)化模式也經(jīng)歷了變革，這其實(shí)就是一個(gè)人吃一只雞還是四個(gè)人吃一頭牛的問(wèn)題?！鄙虾：忘S醫(yī)藥有限公司資深副總裁崔昳昤說(shuō)道。

藥研創(chuàng)新：財(cái)務(wù)預(yù)算與長(zhǎng)期發(fā)展的二元對(duì)立

企業(yè)要長(zhǎng)線發(fā)展，就要有長(zhǎng)線規(guī)劃，但有限的財(cái)務(wù)預(yù)算又需要“立竿見(jiàn)影”的效果。司志超認(rèn)為，此問(wèn)題確實(shí)永遠(yuǎn)存在，我們只能根據(jù)市場(chǎng)形勢(shì)順勢(shì)而為。

據(jù)司志超介紹，前幾年大家都搶著做仿制藥，現(xiàn)在研發(fā)創(chuàng)新已成為醫(yī)藥行業(yè)的底色。但他強(qiáng)調(diào)，研發(fā)創(chuàng)新不是“獲批新”，而是“認(rèn)知新”。過(guò)去很多年中國(guó)都只是在引入美國(guó)獲批的新藥，盡可能縮短獲批時(shí)間，但現(xiàn)在我們一再?gòu)?qiáng)調(diào)原創(chuàng)新藥，這就意味著創(chuàng)新不是“首次在中國(guó)獲批”，而是“首次在全球獲批”。這就必須說(shuō)到現(xiàn)在很多藥物研發(fā)其實(shí)是高水平的重復(fù)，但“我不認(rèn)為這是我們企業(yè)水平不夠。有沒(méi)有足夠的資金支持，有沒(méi)有良好的商業(yè)環(huán)境都很重要”。

在司志超看來(lái)，雖然研發(fā)管線（指藥企一批正處開發(fā)階段的藥物，包括臨床前、臨床研究等）越來(lái)越“卷”，但在整個(gè)產(chǎn)品創(chuàng)新周期內(nèi)，滿足市場(chǎng)與臨床價(jià)值的內(nèi)卷還遠(yuǎn)沒(méi)有開始。“我認(rèn)為未來(lái)1-3年熱門的制藥賽道仍然可能非常擁擠，比如細(xì)胞療法、腫瘤治療等，藥物研發(fā)越來(lái)越多，批準(zhǔn)效率越來(lái)越快，這意味著我們需要成本與效率優(yōu)先的‘輕裝上陣’。對(duì)企業(yè)來(lái)說(shuō)，財(cái)務(wù)預(yù)算與長(zhǎng)期發(fā)展戰(zhàn)略的二元對(duì)立永遠(yuǎn)存在，我們對(duì)財(cái)務(wù)數(shù)字的聚焦是必需的，這讓我們?cè)谕度搿a(chǎn)出上尋找最短路徑，但也必須承認(rèn)，過(guò)度聚焦財(cái)務(wù)管理不利于企業(yè)的長(zhǎng)期發(fā)展?！?

如何應(yīng)對(duì)“卷”？司志超舉例：就像某個(gè)靶點(diǎn)可能在20多個(gè)腫瘤內(nèi)都有表達(dá)（即在20多種腫瘤里都存在這種細(xì)胞），醫(yī)院20個(gè)科室都在治它，但它在每個(gè)腫瘤的表達(dá)率都比較低，藥企需要去廣泛爭(zhēng)取這20個(gè)科室嗎？司志超認(rèn)為：“我們不要指望在一個(gè)大的市場(chǎng)拿30%的份額，我們要在一個(gè)小的利基市場(chǎng)（高度專門化的需求市場(chǎng)）拿一個(gè)大的份額，比如70%?！?

企業(yè)出海：是揠苗助長(zhǎng)還是未雨綢繆

上海君實(shí)生物醫(yī)藥科技股份有限公司首席質(zhì)量官王剛認(rèn)為，現(xiàn)在說(shuō)的企業(yè)出海是大分子藥物（分子量較大的蛋白質(zhì)、多肽、抗體等生物分子，通常具有比較復(fù)雜的三維結(jié)構(gòu)和高度特異性）的出海，中國(guó)的小分子藥物（分子量較小的化學(xué)藥物，其化學(xué)結(jié)構(gòu)相對(duì)簡(jiǎn)單）已經(jīng)出海。

出海也不是從頭再來(lái)的過(guò)程，比如君實(shí)生物已經(jīng)出海的PD-1（一種常見(jiàn)的抗腫瘤靶點(diǎn)）抗腫瘤藥物“特瑞普利”，在中國(guó)獲批適應(yīng)證為非小細(xì)胞肺癌，在出海前該產(chǎn)品已經(jīng)占據(jù)了一定的中國(guó)市場(chǎng)，在此基礎(chǔ)上，又以鼻咽癌適應(yīng)證，開拓了海外市場(chǎng)。

不少專家認(rèn)為，“出?！笔且粋€(gè)能力問(wèn)題，而非選擇問(wèn)題，只要有能力，當(dāng)然應(yīng)該嘗試。崔昳昤表示，“出海”這兩個(gè)字本身就說(shuō)明首先要練好水性，先要掌握國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，在自家“小河”里練練水，再去“大?！庇斡?。

即便充分掌握國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，出海也面臨不少困難。王剛舉例：與國(guó)內(nèi)其他藥企相比，君實(shí)生物其實(shí)擁有較多的美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）前工作人員，但在產(chǎn)品出海時(shí)，依然遇到了諸如審批制度不同、藥學(xué)標(biāo)準(zhǔn)不同等大量問(wèn)題，“我們僅翻譯相關(guān)文件就翻譯了700萬(wàn)字?！?

在“出?！甭窂缴?，企業(yè)有License out（海外授權(quán)）和海外新藥研發(fā)等途徑。不同路徑優(yōu)劣勢(shì)顯而易見(jiàn)，License Out降低了研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)和成本，也存在著失去部分知識(shí)產(chǎn)權(quán)和商業(yè)化運(yùn)營(yíng)權(quán)的風(fēng)險(xiǎn)。而自主研發(fā)的過(guò)程中，醫(yī)藥公司可以全權(quán)掌控藥物研發(fā)的方向，擁有獨(dú)立的知識(shí)產(chǎn)權(quán)和商業(yè)化運(yùn)營(yíng)權(quán)。但同時(shí)也承擔(dān)著巨大的研發(fā)成本、時(shí)間成本和風(fēng)險(xiǎn)。現(xiàn)場(chǎng)多位業(yè)界人士都提到，在自主研發(fā)這條路上，目前成功的只有百濟(jì)神州（北京）生物科技有限公司，還尚未見(jiàn)到其他中國(guó)醫(yī)藥公司的身影。

崔昳昤說(shuō)，和黃醫(yī)藥的“海外路”也經(jīng)過(guò)了模式變革。在2022年之前，和黃醫(yī)藥都在不斷努力打造從研制到上市營(yíng)銷的整條產(chǎn)業(yè)鏈，但受到疫情等多方面影響，去年和黃醫(yī)藥精簡(jiǎn)了美國(guó)團(tuán)隊(duì)，選擇與國(guó)外藥企合作生產(chǎn)。說(shuō)到此，崔昳昤強(qiáng)調(diào)：“合作出海絕對(duì)不是傍大款，而是找一個(gè)結(jié)婚對(duì)象。比如我們選擇和日本武田制藥合作開發(fā)呋喹替尼（治療結(jié)直腸癌的靶向藥），因?yàn)樗谥委熛兰膊》矫鎸I(yè)能力很強(qiáng)，全球商業(yè)化布局也非常完整，與我們的產(chǎn)品定位也較為契合；但同時(shí)，武田也在考察我們，呋喹替尼具有較好的腸癌治療效果，我們做了全球多中心臨床試驗(yàn)，同時(shí)獲批了FDA批準(zhǔn)的突破性療法，所以其實(shí)這是一個(gè)人吃一只雞還是四個(gè)人吃一頭牛的問(wèn)題，我們希望通力合作，把產(chǎn)品的臨床價(jià)值和市場(chǎng)機(jī)制最大化?！?

王剛也表示，與跨國(guó)企業(yè)合作不是找越大的越好，雙方適合很重要?！熬龑?shí)生物在美國(guó)銷售市場(chǎng)方面沒(méi)有充足經(jīng)驗(yàn)，所以我們選擇了美國(guó)一個(gè)規(guī)模不是很大的合作伙伴，這個(gè)公司名氣和規(guī)模都不大，但他們有自己的藥品，有較充分的市場(chǎng)經(jīng)驗(yàn)，我們以CMO（CMO企業(yè)的工作職責(zé)包括開發(fā)營(yíng)銷策略、制定市場(chǎng)計(jì)劃等）的形式與他們合作。”

此外，企業(yè)出海還面臨重重困難，瑞士龍沙集團(tuán)中國(guó)區(qū)總經(jīng)理盤虹表示，很多人都忽略了CMC（藥物研發(fā)過(guò)程的重要領(lǐng)域，涉及藥物成分的化學(xué)組成、生產(chǎn)工藝、產(chǎn)品質(zhì)量控制，以及相應(yīng)的法規(guī)要求等）的重要性。他認(rèn)為：“大家覺(jué)得CMC只是成本中心，不直接產(chǎn)生利潤(rùn)和營(yíng)收，但做好生產(chǎn)是價(jià)值提升的很重要因素，可以成為你的核心競(jìng)爭(zhēng)力。就像剛才王總說(shuō)的，光翻譯材料就寫了700萬(wàn)字，關(guān)于CMC，我們需要在一開始就把它做對(duì)，讓它符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，這會(huì)在后續(xù)省去很多麻煩?！?

為期兩天的第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會(huì)（CPIE）在4月25日落下帷幕。據(jù)悉，本屆大會(huì)由上海張江（集團(tuán)）有限公司、中康科技以及浦東新區(qū)生物產(chǎn)業(yè)行業(yè)協(xié)會(huì)聯(lián)合主辦，主題為“正向淘汰&創(chuàng)新求真——研發(fā)聚焦與商業(yè)轉(zhuǎn)化的二元競(jìng)爭(zhēng)”。

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